Una bellissima notizia per la piccola fasanese Melissa Nigri e per gli altri bambini pugliesi affetti da Sma di tipo 1. L'Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha approvato la rimborsabilità della prima terapia genica, lo Zolgensma (uno dei farmaci più costosi al mondo dato che costa 2 milioni e 100mila euro), a carico del servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti da atrofia muscolare spinale di tipo 1 sotto i 13,5 kg di peso. Il via libera definitivo è arrivato a conclusione di un processo iniziato nel maggio 2020. Prevede una sola somministrazione per intervenire sul difetto genetico. In Italia si stima che ogni anno nascano circa 40/50 bambini con la Sma, principale causa genetica di morte.
Una speranza per Melissa: già raccolti 1,5 milioni di euro
L'accordo con l'azienda Novartis ha incluso l'impegno della società a mettere a disposizione il farmaco a titolo gratuito all'interno di studi clinici per i bambini con un peso compreso tra i 13,5 e i 21 kg. La negoziazione da parte del Comitato Prezzi e Rimborsi ha permesso di «giungere a definire un prezzo del farmaco che fosse sostenibile per il servizio sanitario nazionale», rende noto l'Aifa che dichiara la propria soddisfazione per la possibilità di rendere disponibile nel nostro sistema sanitario una terapia genica che offre una prospettiva di vita radicalmente migliore per i bambini affetti da Sma1. Negli Usa nel maggio scorso aveva avuto il via libera per 2,1 milioni di dollari, un prezzo record che sarebbe stato ridimensionato, viene precisato, nella trattativa italiana introducendo anche alcune condizioni di flessibilità sui pagamenti, legate anche al risultato della cura.
L'aspetto più importante e innovativo dell'accordo, si apprende, riguarda la modalità di rimborso della terapia basata sui risultati terapeutici nel tempo. La terapia verrà rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale attraverso un meccanismo di pagamento condizionato «payment at results», basato sui risultati terapeutici nel tempo.
«In tanti ci hanno scritto dopo l'approvazione del farmaco dichiara Rossana Messa, la mamma della piccola guerriera che ha compiuto un anno lo scorso 25 febbraio -. Siamo contentissimi che la prima montagna sia stata scalata. Ma non ci illudiamo perché purtroppo ora bisognerà fare i conti con i tempi della somministrazione. Non avverrà di certo domani o nei prossimi giorni. Ci vorrà tempo e noi non ne abbiamo perciò siamo sempre intenzionati ad andare all'estero. Nonostante questo oggi è un giorno importante. Abbiamo lottato tanto, sia noi con Melissa che gli altri genitori, attraverso i social e la stampa. Siamo contenti che i nostri sacrifici siano stati premiati ma, ripeto, non siamo ancora alla fine e continueremo a perseguire il nostro obiettivo che è quello di far somministrare lo Zolgensma alla nostra piccola quanto prima».
«L'Aifa ha posto rimedio, pur con un certo ritardo, a una complicazione burocratica in grado di creare incertezze sulla disponibilità della terapia genica Zolgensma e tragiche disparità tra bimbi italiani ed europei ha dichiarato a proposito della notizia il presidente della Commissione regionale Bilancio Fabiano Amati che si stava battendo da tempo per il raggiungimento di questo risultato -. Si deve alle famiglie di Melissa prima e poi di Federico, Paolo e Marco, un'attività di sensibilizzazione che ci ha esposto con crudezza il problema delle malattie rare e della diagnosi precoce. Questa vicenda ci ha fatto crescere e dobbiamo essere grati ai quattro bimbi pugliesi e alle loro famiglie. La decisione dell'Aifa apre ora nuovi scenari clinici, offrendo ai medici la possibilità di prescrivere il farmaco Zolgensma con costi a totale carico del servizio sanitario e senza alcun dubbio d'interpretazione. Colgo l'occasione di un clima prevedibilmente più sereno, per ribadire che al cospetto di queste malattie i principali problemi sono la diagnosi precoce e la responsabilità di prescrivere una cura. Il costo delle cure e dei farmaci, invece, è solo una conseguenza da gestire secondo buon senso».