Nuove speranze per la cura della Sla. Ci sarebbe la carenza di un enzima, la ciclofillina A, a creare il terreno fertile allo sviluppo della Sla, la malattia neurodegenerativa progressiva che porta alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere quelli legati alla respirazione. Su questa indicazione di uno studio condotto dai ricercatori dell'Istituto Mario Negri di Milano Irccs e della Città della salute di Torino, pubblicato dall'autorevole rivista scientifica Brain, si aprono speranze per l'avvio di una terapia. «Dobbiamo tornare in laboratorio e valutare se questa è la strada giusta per fermare l'insorgenza e la progressione della malattia. Se così fosse sarebbe un primo passo importante verso lo sviluppo di una terapia per la Sla», precisa Valentina Bonetto, dell'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri Irccs.
È lei che ha coordinato lo studio con il gruppo di ricerca del Centro regionale esperto per la SLA (CRESLA) dell'ospedale Molinette della Città della Salute di Torino e del Dipartimento di Neuroscienze Università di Torino, coordinato dal professor Andrea Calvo.
«Abbiamo osservato - spiega Laura Pasetto dell'Istituto Mario Negri, primo autore del lavoro - che quando la ciclofillina A (PPIA) è assente il modello animale sviluppa i sintomi della Sla con demenza frontotemporale, cioè una progressiva disfunzione motoria, disinibizione ed alterazioni del comportamento, in associazione alla morte dei motoneuroni ed alterazioni di TDP-43. Questi dati sono in accordo - aggiunge la ricercatrice - con quanto visto in un gran numero di pazienti Sla con e senza demenza frontotemporale che mostrano di essere carenti di ciclofillina A». Inoltre, è stato identificato un paziente Sla con una rara mutazione nel gene PPIA - aggiunge il professor Calvo- che rende la proteina disfunzionale. Questa mutazione, pur non rappresentando una causa comune di Sla, è importante perché ci dà delle indicazioni su quali possano essere i processi cellulari alterati nei pazienti«. »La mutazione, le evidenze sui pazienti e quelle sul modello animale vanno tutte verso la stessa direzione, cioè che nella Sla le funzioni protettive di PPIA sono deficitarie«, conclude Valentina Bonetto.
Un nuovo studio appena pubblicato dal gruppo di ricercatori di Valentina Bonetto insieme ai ricercatori della Città della Salute e della Scienza di Torino ha l'importanza dell’enzima ciclofillina A: https://t.co/flrhQfECdW pic.twitter.com/kYtgJeS2We
— Istituto Mario Negri (@MarioNegriIRCCS) January 5, 2022