La lotta di Paolo e Marco colpiti da Sma1 continua e va oltreoceano. «Sarà cura delle commissioni Sanità e Bilancio mettere in contatto la Regione Puglia, le Asl di riferimento territoriale e il centro di alta specializzazione Boston Children's Hospital, affinché vengano chiariti tutti gli aspetti procedurali, così da assumere una decisione al più presto possibile» e presentare «un protocollo terapeutico necessario per dichiarare l'idoneità di Paolo e Marco, due bimbi pugliesi colpiti da Sma1, a ricevere la somministrazione all'estero della terapia genica Zolgensma».
Ad annunciarlo sono stati il presidente della commissione Bilancio, Fabiano Amati (Pd) e Mauro Vizzino (Popolari con Emiliano), presidente commissione Sanità al termine delle audizioni che si sono svolte per individuare una soluzione che dia una speranza di vita ai due piccoli bimbi pugliesi.
Cos'è la Sma1
I pazienti con Sma di tipo 1 (Sma1), la forma più grave dell'atrofia muscolare spinale, producono pochissima proteina Smn (la proteina Survival Motor Neuron essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni). In questo caso, la patologia esordisce prima dei 6 mesi d'età, compromette l'acquisizione delle capacità motorie, la respirazione e la deglutizione, e i bambini che ne sono affetti non sono in grado di vivere oltre i 2 anni senza supporto respiratorio.
«Attualmente - spiegano Amati e Vizzino - ci sono tre bimbi pugliesi che sperano di ottenere la terapia genica Zolgensma all'estero, considerato che le regole di somministrazione italiane non consentono tale somministrazione per incompatibilità con le condizioni cliniche dei piccoli pazienti. In altri paesi esteri, invece, risulta che le regole siano diverse e che quindi le condizioni cliniche non escludono la possibilità di valutare la somministrazione della terapia genica tra le altre plausibili».
La legge italiana prevede la possibilità di erogare in favore dei pazienti il sostegno economico pubblico per le cure all'estero, «alla condizione che il centro estero di alta specializzazione presenti un protocollo terapeutico che dichiari la compatibilità della terapia con le condizioni cliniche e immunitarie del piccolo paziente».